Le cannabis médical pour l'épilepsie a d'abord été approuvé par la FDA
Dans le contexte d'un débat international de plus en plus fort sur la question de savoir si les patients atteints de formes sévères d'épilepsie devraient être autorisés à utiliser du cannabis médical pour gérer leur état, la Food and Drug Administration vient d'approuver officiellement l'un de ces médicaments.
Récemment, les médias internationaux ont bombardé leur public avec une couverture du cas d'une mère britannique dont le magasin de cannabis médical a été saisi par les douanes britanniques.
La femme transportait de l'huile de cannabis qu'elle apportait au Royaume-Uni pour aider à gérer l'état de son fils de 12 ans, qui souffre d'une forme sévère d'épilepsie.
Le différend a finalement conduit les responsables britanniques à faire une exception pour le jeune garçon et à restituer la substance confisquée.
Aux États-Unis, le cannabis a été légalisé à des fins médicales dans certains États, mais jusqu'à récemment, il n'avait pas encore obtenu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA), car il est sûr dans le traitement ou la gestion d'une condition médicale donnée.
Mais lundi, la FDA a finalement approuvé l'utilisation d'une solution orale de cannabidiol (CBD) appelée Epidiolex pour le traitement de deux formes rares d'épilepsie - le syndrome de Lennox-Gastaut et le syndrome de Dravet - chez les patients âgés de 2 ans et plus.
Bien que le CBD soit dérivé de la plante marjiuana Cannabis sativa, il n'induit pas un état d'intoxication. Le «high» est plutôt causé par un autre composant du cannabis appelé tétrahydrocannabinol (THC).
«La FDA [soutient] la recherche dans ce domaine depuis de nombreuses années», note le commissaire de la FDA, le Dr Scott Gottlieb, dans un communiqué officiel. «Mais la marijuana est un composé de l'annexe I avec des risques connus.»
La Drug Enforcement Administration (DEA) affirme que les substances de l'annexe I «sont définies comme des drogues sans usage médical actuellement accepté et à fort potentiel d'abus».
Pour cette raison, le Dr Gottlieb précise que la FDA avait besoin de voir des preuves solides, répondant à des critères rigoureux, avant d'approuver tout médicament dérivé du cannabis pour un traitement médical. Et Epidiolex est le premier médicament à avoir atteint ces normes élevées.
«C'est une avancée médicale importante. Mais il est également important de noter qu’il ne s’agit pas d’une approbation de la marijuana ou de tous ses composants », souligne le commissaire.
«Il s'agit de l'approbation d'un médicament CBD spécifique pour une utilisation spécifique. Et il était basé sur des essais cliniques bien contrôlés évaluant l'utilisation de ce composé dans le traitement d'une condition spécifique », ajoute-t-il.
Traitement de l'épilepsie rare et sévère
Les deux affections que ce nouveau médicament traitera - le syndrome de Lennox-Gastaut et le syndrome de Dravet - sont à la fois des types rares et graves d'épilepsie infantile.
Le syndrome de Lennox-Gastaut débute le plus souvent entre 3 et 5 ans et se caractérise par des convulsions fréquentes, dont beaucoup sont toniques, c'est-à-dire entraînant un raidissement soudain des muscles des membres et d'autres parties du corps.
Pratiquement tous les enfants diagnostiqués avec cette maladie développent également une déficience intellectuelle et la plupart d’entre eux ont également besoin d’aide pour les activités quotidiennes de base.
Le syndrome de Dravet apparaît dans la première année de la petite enfance et commence par des convulsions fébriles. D'autres types de crises se produisent également au fur et à mesure que la maladie progresse. Il s'agit notamment de crises myocloniques, caractérisées par de brefs spasmes musculaires incontrôlés.
Certains enfants peuvent également développer un état appelé «état de mal épileptique», dans lequel ils subissent des crises continues qui nécessitent une intervention d'urgence. Les patients atteints de ce syndrome développent souvent également de faibles capacités linguistiques, des capacités motrices altérées et de l'hyperactivité, et ils peuvent avoir du mal à établir des relations avec les autres.
«Les crises difficiles à contrôler que subissent les patients atteints du syndrome de Dravet et du syndrome de Lennox – Gastaut ont un impact profond sur la qualité de vie de ces patients», note le Dr Billy Dunn, directeur de la division des produits de neurologie au centre de la FDA. pour l'évaluation et la recherche des médicaments.
«En plus d'une autre option de traitement importante pour les patients Lennox-Gastaut, cette toute première approbation d'un médicament spécifiquement pour les patients atteints du [syndrome de Dravet] apportera une amélioration significative et nécessaire dans l'approche thérapeutique des soins aux personnes atteintes de cette maladie.
Risques potentiels et effets secondaires
Epidiolex a été testé dans trois essais randomisés, en double aveugle et contrôlés par placebo, qui ont révélé que le médicament, lorsqu'il est pris en association avec d'autres médicaments, est efficace pour réduire la fréquence des crises chez les patients atteints du syndrome de Lennox-Gastaut ou de Dravet.
Des effets secondaires ont également été notés, les plus courants étant: léthargie, fatigue, diminution de l'appétit, élévation des enzymes hépatiques, diarrhée, éruptions cutanées, faiblesse, insomnie, mauvais sommeil et infections.
Des risques plus graves doivent également être pris en compte, bien que la FDA note que de tels problèmes peuvent survenir en relation avec tout médicament contre l'épilepsie. Ces risques peuvent être: idées suicidaires, tentatives de suicide, augmentation de l'agressivité ou de l'agitation, dépression et crises de panique.
Une lésion hépatique est également une possibilité, bien que les cas signalés aient été généralement bénins. Néanmoins, cela peut être un facteur de risque de problèmes hépatiques plus graves.
«L’approbation d’aujourd’hui», déclare le Dr Gottlieb, «démontre notre engagement envers le processus scientifique et notre collaboration avec les développeurs de produits pour commercialiser des produits à base de marijuana.»
«Nous restons attachés à notre norme de référence en matière de développement et d'examen de produits», ajoute-t-il. «Un tel processus garantit que toutes les nouvelles thérapies à base de marijuana et de ses constituants sont sûres, efficaces et fabriquées avec une qualité élevée et constante.»
"Et surtout," conclut le commissaire de la FDA, "que ces produits se sont avérés sûrs et efficaces pour les patients."
