Fibrose kystique: les médicaments existants peuvent améliorer la fonction pulmonaire
Les chercheurs affirment qu'un médicament déjà disponible sur le marché peut aider les personnes atteintes de fibrose kystique.
L'amphotéricine, qui est un médicament antifongique, pourrait aider les personnes atteintes de fibrose kystique à combattre les infections pulmonaires bactériennes chroniques qui ont tendance à survenir avec cette maladie, selon une étude récente.
"La nouvelle vraiment excitante est que l'amphotéricine est un médicament qui est déjà approuvé et disponible sur le marché", a déclaré Martin D. Burke, Ph.D., directeur de l'étude et professeur de chimie à l'Université de l'Illinois à Champaign.
Cette étude, qui paraît dans la revue Nature, décrit les résultats encourageants des chercheurs.
L'équipe a utilisé des tissus pulmonaires de personnes atteintes de fibrose kystique, ainsi que des modèles animaux de fibrose kystique, pour voir comment le médicament entraînerait des changements dans les tissus.
Ils ont découvert que l'amphotéricine provoquait des changements dans le tissu pulmonaire.
Ces changements sont associés à une fonction pulmonaire améliorée et comprennent la restauration des niveaux de pH, une activité antibactérienne accrue et une viscosité améliorée.
De plus, ils ont expliqué que les gens pouvaient administrer ce médicament directement dans les poumons, ce qui devrait réduire les effets secondaires.
La fibrose kystique en bref
La fibrose kystique est présente à la naissance. Les personnes atteintes de cette maladie ont une protéine défectueuse qui affecte les cellules, les tissus et les glandes qui produisent le mucus et la sueur.
Avec la fibrose kystique, du mucus épaissi peut s'accumuler dans les organes affectés. Cela peut entraîner des dommages ou des infections dans ces zones, ce qui peut mettre la vie en danger.
Cela peut également entraîner une inflammation qui peut causer des problèmes dans les organes, tels que les poumons ou le pancréas.
Alors que la fibrose kystique peut affecter différents systèmes organiques, tels que le tube digestif, la fibrose kystique dans les poumons peut entraîner les complications les plus graves.
Le mucus épais peut créer de graves problèmes dans les poumons d’une personne, car il provoque non seulement des problèmes de respiration, mais peut également entraîner des infections bactériennes chroniques.
Le traitement est disponible, mais il ne fonctionne pas pour tout le monde. En effet, les gens ont différents types de protéines mutées et certaines personnes ne fabriquent aucune protéine, ce qui peut rendre le traitement difficile ou impossible pour les médecins.
Les personnes atteintes de fibrose kystique utilisent souvent des techniques de traitement qui impliquent un relâchement du mucus et peuvent avoir appris différentes façons de respirer et de tousser. Certaines personnes prennent des médicaments prescrits, tels que des bronchodilatateurs et des diluants de mucus.
L'objectif principal du traitement est de ralentir autant que possible la progression de la maladie pulmonaire. C'est là que l'amphotéricine peut entrer en jeu.
Pourquoi un médicament antifongique peut aider
Le professeur Burke a noté que l'amphotéricine a le potentiel d'agir pour toutes les personnes atteintes de fibrose kystique, quel que soit leur type de mutation; cela peut fonctionner même si cette protéine est absente.
«Au lieu d'essayer de corriger la protéine ou de faire de la thérapie génique - cette dernière n'est pas encore efficace dans les poumons - nous utilisons une petite molécule de substitution qui peut remplir la fonction de canal de la protéine manquante ou défectueuse.»
Professeur Martin D. Burke
Le traitement serait particulièrement précieux pour les 10 pour cent de personnes atteintes de fibrose kystique qui ne produisent pas du tout la protéine affectée - actuellement, ces personnes ne répondent à aucun traitement disponible.
Les scientifiques doivent faire beaucoup plus de recherches et mener des essais cliniques sur les médicaments humains pour valider ces résultats avant que les médecins puissent proposer ce traitement aux personnes atteintes de fibrose kystique.
