Un nouveau traitement en cours d'essai pourrait restaurer les cellules cérébrales dans la maladie de Parkinson
Une série d’essais cliniques ont testé un traitement expérimental de la maladie de Parkinson qui utilise une nouvelle approche: l’administration du médicament directement dans le cerveau via des ports implantés. Les principaux chercheurs pensent qu'il s'agit peut-être d'une stratégie thérapeutique «révolutionnaire» pour les affections neurologiques.
Dans une nouvelle série d’études qui ont abouti à un essai ouvert (où les participants savaient quel traitement ils allaient recevoir), les scientifiques ont commencé à tester l’efficacité d’un nouveau traitement - et d’une nouvelle méthode d’administration - pour la maladie de Parkinson.
Une grande équipe de chercheurs de diverses institutions à travers le Royaume-Uni et le Canada, y compris l'Université de Bristol et l'Université de Cardiff au Royaume-Uni, et l'Université de la Colombie-Britannique à Vancouver, au Canada, a conçu et mené l'essai.
Dans cette étude, les chercheurs visaient à restaurer les cellules cérébrales dégradantes productrices de dopamine chez les personnes chez lesquelles les médecins avaient diagnostiqué la maladie de Parkinson.
La dopamine étant un neurotransmetteur qui aide à réguler le contrôle et l’agilité des mouvements corporels, la diminution de la production de dopamine - due à des changements dans les cellules cérébrales qui la libèrent - conduit aux symptômes moteurs qui caractérisent la maladie de Parkinson.
L'équipe de recherche qui mène l'essai actuel a décidé d'essayer de réhabiliter ces cellules cérébrales en augmentant les niveaux de facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale (GDNF), un type de protéine qui soutient la santé neuronale.
Dans le document d'étude rapportant les résultats - qui apparaît dans le Journal de la maladie de Parkinson - les scientifiques expliquent qu'ils ont non seulement testé une nouvelle thérapie, mais aussi une méthode d'administration innovante - via un port qu'ils ont implanté dans le crâne.
Des résultats très encourageants
Au départ, l’équipe de recherche a mené une petite étude pilote avec six participants - tous atteints de la maladie de Parkinson - leur objectif principal étant de déterminer si la nouvelle approche thérapeutique était sûre ou non.
La prochaine étape a vu 35 autres participants atteints de la maladie de Parkinson prendre part à un essai en double aveugle alors que ni eux ni les chercheurs administrant la thérapie ne savaient si chacun traitait le traitement expérimental ou un placebo.
Cet essai a duré 9 mois (40 semaines), au cours desquels l'équipe a administré à la moitié des volontaires des perfusions mensuelles de GDNF et a administré un placebo à l'autre moitié qui a agi en tant que cohorte témoin.
Enfin, les chercheurs ont organisé un essai ouvert, en s'appuyant sur les résultats des tests précédents. Dans cet essai, des volontaires qui avaient précédemment reçu du GDNF ont continué à recevoir ce traitement pendant 40 semaines supplémentaires.
Dans le même temps, ceux qui avaient précédemment reçu un placebo avaient maintenant du GDNF pendant 40 semaines. «D'octobre 2013 à avril 2016, les 41 patients ayant terminé l'étude parentale ont été sélectionnés pour participer à l'essai d'extension», écrivent les chercheurs.
Pour recevoir le médicament, les participants ont accepté d'avoir un port spécial implanté dans leurs compétences, ce qui a permis aux perfusions de médicaments d'atteindre directement leur cerveau. Après l'implantation, les volontaires ont reçu, au total, plus de 1 000 perfusions de médicaments une fois toutes les 4 semaines.
Lorsqu'ils ont analysé les résultats du premier essai de 9 mois (40 semaines), les chercheurs n'ont constaté aucun changement dans le cerveau des participants qui avaient reçu un placebo. Cependant, ils ont noté que les volontaires qui avaient reçu le traitement GDNF avaient une amélioration de 100 pour cent du putamen, la région du cerveau qui contient des cellules productrices de dopamine.
«L’ampleur spatiale et relative de l’amélioration des scintigraphies cérébrales dépasse tout ce qui a été vu précédemment dans les essais de traitements chirurgicaux par facteur de croissance pour la maladie de Parkinson», souligne le chercheur principal de l’étude, Alan Whone.
«Cela représente une des preuves les plus convaincantes à ce jour que nous pourrions avoir un moyen de réveiller et de restaurer les cellules cérébrales dopaminergiques qui sont progressivement détruites dans la maladie de Parkinson», poursuit Whone.
«Une percée significative»
À 18 mois, alors que les participants suivaient le traitement GDNF depuis 9 mois ou les 18 mois complets, les chercheurs ont constaté que tout le monde avait commencé à ressentir des améliorations modérées à significatives de leurs symptômes moteurs lorsqu'ils les comparaient à leurs scores de performance auparavant. les épreuves. Les chercheurs ont également conclu qu'une exposition prolongée au GDNF était sans danger.
Cependant, l'équipe prévient qu'à la fin de l'essai ouvert, il n'y avait pas de différences significatives en termes d'amélioration des symptômes entre les participants qui avaient reçu du GDNF pendant 40 semaines (9 mois) et ceux qui l'avaient reçu pendant le double de cette période. .
Pour cette raison, les chercheurs affirment qu'ils doivent mener des études supplémentaires, qui évalueront combien de temps une personne devrait recevoir le traitement afin d'en tirer le meilleur parti.
Néanmoins, Steven Gill, co-auteur de l'étude et concepteur du dispositif innovant d'administration de médicaments, souligne que les résultats actuels suggèrent que cette nouvelle thérapie est absolument sûre et faisable, et que les gens peuvent l'administrer pendant longtemps.
De plus, il note que l'administration de médicaments directement dans les zones cérébrales qu'ils ciblent a le potentiel de révolutionner les approches thérapeutiques des affections neurologiques.
«Cet essai a montré que nous pouvons infuser en toute sécurité et à plusieurs reprises des médicaments directement dans le cerveau des patients pendant des mois ou des années», déclare Gill.
"Il s'agit d'une avancée significative dans notre capacité à traiter les affections neurologiques, telles que la maladie de Parkinson, car la plupart des médicaments susceptibles de fonctionner ne peuvent pas passer de la circulation sanguine au cerveau en raison d'une barrière protectrice naturelle."
Steven Gill
