Inverser l'autisme avec un médicament anticancéreux
Les chercheurs ont peut-être trouvé un nouveau traitement prometteur pour une forme génétique d'autisme. À l'aide de médicaments anticancéreux expérimentaux, les scientifiques ont inversé la situation chez la souris.
Selon les estimations les plus récentes, 1 enfant sur 59 aux États-Unis est atteint d'un trouble du spectre autistique (TSA).
Plus de 7% de ces cas ont été liés à des anomalies chromosomiques, ce qui suggère que bon nombre des troubles de la communication sociale, du mouvement, de la perception sensorielle et du comportement qui caractérisent le syndrome sont dus à des gènes.
Plus précisément, certaines personnes atteintes de TSA manquent d'un morceau de leur chromosome 16.
Connu sous le nom de syndrome de délétion 16p11.2, ce défaut chromosomique conduit souvent à une déficience neuro-développementale et à une déficience des compétences linguistiques.
Maintenant, les chercheurs ont peut-être trouvé un moyen d'inverser cette forme génétique de TSA. Des scientifiques dirigés par le professeur Riccardo Brambilla - de l'Université de Cardiff au Royaume-Uni - ont utilisé des médicaments expérimentaux initialement développés pour traiter le cancer afin de restaurer la fonction cérébrale normale chez les souris présentant des symptômes de type TSA.
Les résultats sont maintenant publiés dans Le Journal of Neuroscience.
Un médicament anticancéreux prévient et inverse le TSA chez la souris
«La microdélétion humaine 16p11.2», expliquent le professeur Brambilla et son équipe, «est l'une des variations du nombre de copies de gènes les plus courantes 56 liées à l'autisme.»
Mais, les mécanismes qui lient le défaut chromosomique à la condition neurodéveloppementale sont mal compris. Ainsi, l'équipe a conçu un modèle murin de ce déficit chromosomique pour examiner sa physiopathologie.
Les souris qui avaient le défaut présentaient une série d'anomalies comportementales et moléculaires. Celles-ci comprenaient l'hyperactivité, des dysfonctionnements dans leur comportement maternel et des problèmes avec leur perception olfactive.
De plus, les chercheurs ont découvert que les souris avec une délétion 16p11.2 avaient également des niveaux plus élevés d'une protéine appelée ERK2.
ERK2 est récemment devenu une cible dans le traitement du cancer, expliquent les chercheurs. Cela a incité les scientifiques à tester l'effet de médicaments anticancéreux expérimentaux sur des souris avec suppression de 16p11.2.
Les médicaments ont empêché ERK2 d'atteindre le cerveau des rongeurs, ce qui a inversé les symptômes comportementaux, neurologiques et sensoriels de type TSA chez les souris.
«Fait important», écrivent les auteurs, «nous montrons que le traitement avec un nouvel inhibiteur de la voie ERK pendant une période critique du développement du cerveau sauve les déficits moléculaires, anatomiques et comportementaux chez les souris de suppression 16p11.2.»
«En limitant la fonction de la protéine qui semble causer des symptômes d'autisme chez les personnes présentant un défaut du chromosome 16», explique le professeur Brambilla, «le médicament d'essai a non seulement fourni un soulagement symptomatique lorsqu'il était administré à des souris adultes, mais a également empêché les souris génétiquement prédisposées de être né avec une forme de TSA. »
Cela s'est produit à la suite de l'administration des médicaments expérimentaux à la mère pendant la gestation. Le chercheur explique ce que cela signifie pour les humains.
"Bien qu'il ne soit pas possible de traiter les femmes enceintes qui ont été dépistées pour l'anomalie génétique, il pourrait être possible, en principe, d'inverser définitivement le trouble en traitant un enfant le plus tôt possible après la naissance."
Prof. Riccardo Brambilla
«Dans le cas des adultes atteints de la maladie, des médicaments continus seraient probablement nécessaires pour traiter les symptômes», ajoute-t-il.
À l'avenir, les scientifiques espèrent reproduire les résultats et finalement tester les médicaments dans des essais cliniques pour les personnes atteintes de TSA.
