Qu'est-ce qu'un essai contrôlé randomisé?

Les essais contrôlés randomisés sont la méthode la plus fiable disponible pour tester de nouveaux traitements.

Ils sont devenus la norme que les sociétés pharmaceutiques doivent respecter pour calculer et prouver le niveau d'efficacité et de sécurité d'un médicament expérimental.

Dans cet article, nous examinons la configuration et les avantages d'un essai contrôlé randomisé (ECR), ainsi que certaines considérations éthiques du traitement placebo.

Qu'est-ce qu'un essai contrôlé randomisé?

Les essais contrôlés randomisés sont le «gold standard» pour tester l'innocuité et l'efficacité des médicaments et des traitements sur le marché.

Les chercheurs ont mis en place un essai pour tester les effets d'un médicament sur un groupe spécifique de personnes tout en mesurant un autre pour référence.

La conception scientifique d'un essai contrôlé randomisé est la suivante:

  • Randomisé: les chercheurs décident au hasard des participants à l'essai qui reçoivent le nouveau traitement et de ceux qui reçoivent un placebo ou un faux traitement.
  • Contrôlé: l'essai utilise un groupe témoin à des fins de comparaison ou de référence. Dans le groupe témoin, les participants ne reçoivent pas le nouveau traitement mais reçoivent à la place un placebo ou un traitement de référence.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis n'approuvera généralement un nouveau traitement comme sûr et efficace pour une utilisation plus large que si les résultats indiquent que les effets du médicament sont conformes à ses allégations et si ces avantages se produisent sans provoquer d'effets indésirables dangereux. .

Cependant, entre 1999 et 2014, 76 demandes ont été approuvées sans subir d'ECR. La discussion se poursuit sur la question de savoir si un produit est définitivement sûr sans passer un ECR.

Raisons de la randomisation

La randomisation empêche le biais ou la manipulation délibérée des résultats. Les participants et les chercheurs scientifiques peuvent influencer les résultats à moins que les chercheurs n'assignent les participants à des groupes au hasard.

Les scientifiques appellent cette distorsion des résultats un biais de sélection. Un ECR élimine le biais de sélection en supprimant l'élément de choix.

Par exemple, sans randomisation, les scientifiques peuvent assigner consciemment ou inconsciemment des patients au groupe recevant le traitement actif s'ils semblent plus susceptibles de bénéficier du traitement expérimental. Cela pourrait rendre un traitement plus bénéfique qu'il ne l'est en réalité.

D'un autre côté, si les scientifiques cherchent à démontrer l'inefficacité ou le danger potentiel d'un certain traitement, ils peuvent attribuer au groupe recevant le traitement des participants qui présentent un risque plus élevé de complications ou une moindre chance de succès.

Le risque de biais de sélection peut également être élevé dans les essais menés par des chercheurs qui ont reçu un financement direct ou indirect d'une société pharmaceutique cherchant à prouver l'efficacité et l'innocuité d'un nouveau médicament.

Pour cette raison, les chercheurs doivent divulguer tout conflit d'intérêts potentiel lors de la conduite d'un essai clinique, car les fabricants de produits pharmaceutiques ont un intérêt financier clair à obtenir des résultats positifs.

Savoir quels participants obtiennent le médicament expérimental peut entraîner des motivations solides ainsi que des motivations douteuses. Les médecins pourraient avoir une influence bien intentionnée sur les résultats. Même les biais de sélection avec de bonnes intentions, tels que les chercheurs qui s'inquiètent de la sécurité d'un médicament, sont scientifiquement mal fondés.

Si le traitement actif semble produire des effets secondaires graves, par exemple, les médecins peuvent essayer de protéger certains types de participants du médicament. Traiter différents sujets de différentes manières pendant l'essai réduit l'intégrité des comparaisons comparables, donnant de faux résultats.

La randomisation supprime les biais et permet vraiment une comparaison directe entre deux groupes dans un essai, fournissant une représentation réelle de la façon dont le médicament réagira avec la population plus large après distribution.

L'élément contrôlé

Un ECR comportera un groupe témoin auquel les chercheurs attribueront des personnes au hasard.

Le but d'un groupe témoin dans un essai contrôlé randomisé est d'aider à réduire la probabilité que les avantages ou les risques que les chercheurs identifient au cours de l'essai se produisent en raison de facteurs extérieurs au traitement expérimental.

L'absence d'un groupe témoin signifierait que les chercheurs ne pourraient attribuer aucune amélioration ou détérioration de la santé au médicament ou au traitement.

D'autres facteurs sur l'essai clinique pourraient expliquer les résultats. Sans comparer ce qui se passe chez des participants similaires confrontés à des conditions similaires sans obtenir le nouveau médicament, une mesure précise de tout changement de santé observé ne serait pas possible.

Un groupe témoin est un élément clé des grands essais. Un nombre suffisant de personnes doit participer pour s'assurer que les différences de hasard et les circonstances inhabituelles n'ont pas un effet décisif sur les résultats.

Les chercheurs apparient normalement les personnes d'un groupe témoin en fonction de l'âge, du sexe et de l'appartenance ethnique, ainsi que de tout autre facteur pouvant influencer l'effet d'un médicament ou d'un traitement, comme le poids corporel, le tabagisme ou les comorbidités.

Le groupe témoin peut recevoir un placebo. Il s’agit d’un traitement fictif qui ressemble beaucoup au traitement expérimental mais qui ne contient pas l’ingrédient actif qui entraîne les bienfaits supposés du traitement. Alternativement, ils peuvent recevoir un traitement standard sans les éléments supplémentaires à l'étude.

Dans certains cas, généralement ceux qui étudient les avantages d'une intervention sur des personnes en bonne santé, comme un supplément, le groupe témoin peut ne recevoir aucun traitement et se composer simplement d'individus similaires à ceux qui reçoivent un supplément ou une thérapie.

La qualité du groupe témoin est importante en termes de similitude de ses participants avec ceux du groupe actif. La randomisation permet de garantir qu'aucun biais n'affecte la sélection des personnes pour le groupe témoin.

Des essais cliniques de haute qualité publieront des mesures de base pour les bras de traitement et de contrôle de l'essai, permettant une comparaison directe.

Comparaison avec le traitement standard

Les chercheurs conçoivent des essais portant sur de nouveaux médicaments ou traitements pour une maladie afin que le groupe témoin reçoive un traitement établi ou standard pour cette maladie, plutôt qu'un placebo ou un traitement fictif.

Ce type de contrôle vise à identifier tout avantage comparatif du nouveau médicament par rapport aux options de traitement actuellement disponibles. Même si le nouveau médicament semble avoir un effet bénéfique, le traitement établi peut encore être plus sûr et plus efficace.

Les essais comparatifs sont importants au-delà du développement de nouveaux médicaments et de nouveaux traitements. Ils peuvent aider à orienter les décisions concernant l'allocation des ressources de santé.

Les décideurs en matière de soins de santé du monde entier s'intéressent souvent particulièrement à la façon dont un nouveau médicament se compare aux options de traitement existantes, en tenant compte de la rentabilité, des effets possibles sur la qualité de vie et d'autres facteurs qui brossent un tableau du bénéfice global et du coût la drogue à la société et aux individus.

Les décideurs doivent également tenir compte du manque de diversité dans les essais cliniques lorsqu'ils prennent des décisions concernant les lignes directrices et le financement des soins de santé.

Historiquement, les essais cliniques ont généralement été menés sur des patients de sexe masculin de race blanche, ce qui a abouti à l'approbation d'une gamme de médicaments et d'interventions qui ont par la suite semblé moins efficaces ou plus risqués chez des personnes de sexe ou d'ethnie différents.

Les ECR aident à contourner ce biais.

La recherche sur des animaux non humains ou sur une partie limitée de la population est, dans la plupart des cas, insuffisante pour recommander l'utilisation généralisée d'un médicament ou d'un traitement au sein de la population générale.

L'approbation de certains médicaments basés sur la recherche animale a entraîné des dommages importants chez les humains, car les animaux non humains sont généralement un mauvais modèle pour prédire la réponse humaine à un médicament ou à un traitement.

Considérations éthiques

Donner un placebo peut parfois être contraire à l'éthique. Cependant, lorsqu'ils sont éthiques à fournir, ils contribuent à la fiabilité des ECR.

Concevoir rigoureusement un essai scientifique n'est pas toujours pratique.

Un vrai placebo peut être difficile à réaliser et à déguiser. Dans certains cas, donner un placebo est contraire à l'éthique.

Les limitations pratiques suivantes peuvent perturber la conception d'un ECR:

  • Les traitements plus invasifs, impliquant des dispositifs ou une intervention chirurgicale, peuvent être impossibles à réaliser de manière réaliste dans le groupe de comparaison.
  • Trop peu de personnes pourraient avoir une certaine maladie et être également disponibles pour une enquête dans les groupes traités et non traités.
  • Le recrutement des participants à un essai particulier peut être trop difficile.

Un essai utilisant un placebo pourrait ne pas être juste pour les participants. Par exemple, un placebo n’est pas éthique à utiliser pendant un essai pour traiter une maladie grave ou limitant la vie si cela signifiait refuser le traitement normal du participant.

Dans ces circonstances, les chercheurs donneraient un traitement déjà disponible à un groupe de comparaison. Les participants ne sacrifieraient pas leurs soins standard au profit d'un traitement factice.

Les chercheurs peuvent utiliser une conception d'essai différente si aucun traitement existant n'est disponible. Des comités d'examen éthique indépendants décident si les plans d'essai sont équitables pour les participants.

Un essai clinique ne peut se dérouler sans cette approbation éthique.

Emporter

Les ECR sont l'étalon-or pour tester cliniquement les traitements et les médicaments.

Le chercheur affecte les participants à des groupes expérimentaux et placebo au hasard, éliminant tout biais de sélection de l'échantillon. Le biais de sélection peut fausser les résultats d'une manière qui profite au chercheur ou à l'organisme finançant l'étude au détriment de l'intégrité scientifique.

Un placebo est un traitement qui ressemble au médicament expérimental. Lorsqu'un placebo n'est pas éthique à utiliser, par exemple dans les cas d'essais pour le traitement d'une maladie potentiellement mortelle pour laquelle le participant ne peut pas arrêter son traitement, les chercheurs utiliseront un traitement disponible en standard pour tester les différences.

Un médicament ou un traitement doit généralement passer un ECR avant que la FDA ne l'approuve comme étant sûr et efficace pour une distribution plus large.

Q:

Je ne suis pas chercheur. Quel impact les ECR ont-ils dans ma vie si je n'en fais pas partie?

UNE:

Bon nombre des médicaments que vous prenez quotidiennement auront été testés sur des participants humains, souvent dans un format ECR, pour démontrer leur innocuité et leur efficacité.

Les ECR offrent la meilleure chance de montrer qu'un médicament est non seulement efficace dans ce qu'il prétend faire, mais aussi bien toléré, sans danger pour le dosage et important pour votre santé globale.

Daniel Murrell, MD Les réponses représentent les opinions de nos experts médicaux. Tout le contenu est strictement informatif et ne doit pas être considéré comme un avis médical.

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