L'échec d'un médicament contre la démence a une seconde chance
Biogen, une société de biotechnologie multinationale, et Eisai, une société pharmaceutique japonaise, prévoient de déposer une demande d’approbation auprès de la Food and Drug Administration (FDA) pour un médicament contre la maladie d’Alzheimer qui a donné des résultats mitigés dans les essais cliniques. Ce médicament controversé peut-il offrir un nouvel espoir à des millions de personnes dans le monde?
Dans le monde, environ 50 millions de personnes vivent avec la démence, dont la forme la plus courante est la maladie d'Alzheimer.
Les chercheurs développent et testent continuellement de nouveaux médicaments pour essayer de ralentir, inverser ou au moins améliorer les symptômes de cette maladie actuellement incurable.
Pourtant, de nombreux nouveaux médicaments développés par les scientifiques ne dépassent jamais le stade des essais cliniques, car ils provoquent trop d'effets secondaires ou se révèlent beaucoup moins efficaces que ce que leurs créateurs avaient espéré.
Et puis il y a certains médicaments qui donnent des résultats mitigés lorsqu'ils sont testés dans des essais cliniques. L'un de ces médicaments est l'aducanumab, qui a été développé par des scientifiques affiliés à Biogen, une société de biotechnologie multinationale dont le siège est à Cambridge, dans le Massachusetts.
L'aducanumab est un anticorps monoclonal censé prévenir ou ralentir la neurodégénérescence en éliminant les plaques bêta-amyloïdes toxiques du cerveau aux premiers stades de cette maladie.
Biogen a testé le médicament dans deux essais cliniques de phase III, mais en mars de cette année, la société a décidé d'arrêter les tests plus tôt que prévu, suite à l'évaluation d'un groupe indépendant selon laquelle il était peu probable que les essais atteignent leur objectif principal.
Lorsqu'elle a décidé de mettre fin aux essais évaluant ce nouveau médicament prometteur, la société a perdu plus de 18 milliards de dollars, selon Reuters.
Maintenant, cependant, Biogen a annoncé qu'en collaboration avec un partenaire, Eisai, une société pharmaceutique basée à Tokyo, au Japon, ils ont décidé de soumettre l'aducanumab à l'approbation de la FDA au début de l'année prochaine.
Une nouvelle analyse révèle des résultats plus prometteurs
Dans leur communiqué de presse, Biogen explique qu'ils ont pris cette décision après avoir mené leur propre analyse des ensembles de données des deux essais cliniques et consulté la FDA sur les résultats.
«Avec une maladie aussi dévastatrice qui touche des dizaines de millions de personnes dans le monde, l’annonce d’aujourd’hui est vraiment encourageante dans la lutte contre la maladie d’Alzheimer. Ceci est le résultat de recherches révolutionnaires et témoigne de la détermination inébranlable de Biogen à suivre la science et à faire ce qu'il faut pour les patients », déclare Michel Vounatsos, PDG de Biogen.
«Nous sommes optimistes quant à la perspective d'offrir aux patients la première thérapie pour réduire le déclin clinique de la maladie d'Alzheimer et l'implication potentielle de ces résultats pour des approches similaires ciblant la [bêta-amyloïde].»
Michel Vounatsos
L'équipe de Biogen explique que l'analyse de futilité antérieure qui a conduit à l'arrêt des deux essais cliniques reposait en fait sur un ensemble de données antérieur et plus petit de 1748 participants qui avaient terminé 18 mois de traitement par aducanumab.
Maintenant, les enquêteurs ont finalement analysé un plus grand ensemble de données des deux essais de stade avancé, contenant des informations de 3 285 participants, dont 2 066 avaient terminé un traitement de 18 mois avec le médicament. Selon Biogen, ces données racontent une histoire différente de celles incluses dans l'analyse de futilité.
«Ce vaste ensemble de données représente la première fois qu'une étude de phase III a démontré que la clairance de la [bêta-amyloïde] agrégée peut réduire le déclin clinique de la maladie d'Alzheimer, offrant un nouvel espoir pour la communauté médicale, les patients et leurs familles», déclare le Dr Anton Porsteinsson, qui était le chercheur principal.
«Il y a d'énormes besoins médicaux non satisfaits, et la communauté de la maladie d'Alzheimer attend ce moment. Je félicite Biogen, la FDA, la communauté médicale et les patients et leurs partenaires de l’étude pour leur persévérance à faire de l’annonce d’aujourd’hui une réalité », ajoute-t-il.
La société affirme que le plus grand ensemble de données indique que - dans l'un des essais, au moins - les participants qui avaient reçu une dose élevée d'aducanumab avaient 23% moins de baisse de leurs capacités de réflexion et présentaient également moins de déclin dans d'autres mesures de la capacité cognitive.
Néanmoins, l’entreprise n’a pas précisé ce que cela signifie en termes de vie quotidienne des participants et si les taux de déclin plus faibles font une réelle différence dans la capacité des participants à maintenir une vie indépendante.
Bien que l'annonce récente de Biogen puisse donner aux personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer un nouvel espoir pour l'avenir, certains spécialistes restent sceptiques quant à la viabilité du médicament et à savoir s'il obtiendra l'approbation de la FDA.
«La viabilité d'un tel dépôt est inconnue, compte tenu des résultats mitigés. À notre avis, Biogen a désespérément besoin de moteurs de croissance […], donc un changement de discours est absolument nécessaire », commente Brian Abrahams, analyste principal en biotechnologie chez RBC Marchés des Capitaux.
