Pouvons-nous nous fier aux résultats des premiers essais cliniques?
Les résultats des premiers essais cliniques portant sur de nouveaux traitements pour les maladies chroniques peuvent être considérablement exagérés, selon une analyse publiée cette semaine.
À mesure que la durée de vie humaine moyenne augmente lentement, le nombre de personnes atteintes de maladies chroniques augmente régulièrement. En fait, près de la moitié des adultes aux États-Unis vivent maintenant avec au moins une maladie chronique.
Toutes ces conditions - qui incluent les maladies cardiaques et rénales, les accidents vasculaires cérébraux, le cancer et le diabète - peuvent être traitées, mais de nombreux traitements disponibles ont des effets secondaires désagréables. Aucun ne peut encore être guéri.
Les médecins et les patients attendent avec impatience des nouvelles de nouvelles façons innovantes de traiter les maladies. Dans le même temps, la recherche médicale est à un niveau record. À l'échelle mondiale, le nombre d'essais cliniques enregistrés a été multiplié par sept entre 2004 et 2013.
Un tel coup de pouce dans la recherche ne peut être qu'une bonne chose pour les personnes qui espèrent de nouveaux traitements. Et ici à Actualités médicales aujourd'hui, nous couvrons autant de nouvelles découvertes pertinentes que possible.
Pousser nos doigts dans les nouvelles découvertes des grandes revues est ce qui incite nos lecteurs à revenir. L'importance et l'enthousiasme de la science révolutionnaire me maintiennent dans un emploi.
Ainsi, lorsque j'ai lu le rapport dont nous discutons aujourd'hui, je dois admettre que mon cœur s'est un peu serré. En bref, les chercheurs concluent que les résultats des premiers essais cliniques doivent être abordés avec prudence.
Réalisée au Centre de pratique factuelle de la Mayo Clinic, l’analyse examine l’effet Proteus au nom inquiétant.
L'effet Proteus
Lorsqu'un nouveau traitement est testé pour la première fois, les premiers résultats sont souvent beaucoup plus prononcés que ceux trouvés dans les essais ultérieurs. En d'autres termes, le médicament ou la procédure testée semble mieux fonctionner au début, puis, lorsqu'il est réexaminé à une date ultérieure, la taille de l'effet diminue. C'est ce qu'on appelle l'effet Proteus.
Bien que cet effet ait déjà été mesuré dans d'autres domaines, l'auteur principal de l'étude, le Dr Fares Alahdab, souhaitait étudier le phénomène en ce qui concerne les essais cliniques sur les maladies chroniques.
Il voulait voir exactement combien d'études étaient impactées et dans quelle mesure. L’autre question importante que l’équipe a posée était la suivante: «Pourquoi cela se produit-il?»
Pour leur enquête, ils ont passé en revue des centaines d'articles. Celles-ci proviennent des 10 meilleures revues médicales, telles que notées par leur facteur d'impact - un système de classement universel pour les revues. Plus précisément, ils se sont concentrés sur 70 méta-analyses publiées en 2007-2015.
Les résultats sont publiés dans la revue Actes de la clinique Mayo. Les chercheurs ont révélé que l'effet de la première ou de la deuxième étude portant sur un appareil ou un traitement était 2,67 fois plus important que l'effet observé dans les essais ultérieurs.
«Ce phénomène de premiers résultats exagérés était présent dans 37% des études que nous avons examinées», révèle le Dr Alahdab.
L'effet est intéressant et peut-être inattendu. Cependant, il a également de graves ramifications pour les personnes atteintes de maladies chroniques et celles qui les traitent.
«Souvent, les patients vivent avec plus d'une maladie chronique, et eux-mêmes et leurs médecins surveillent les recherches sur les nouveaux traitements. Ils doivent être conscients que l’effet observé lors d’essais antérieurs peut ne pas se manifester au fil du temps et peut être beaucoup plus modeste. »
Chercheur principal Dr M. Hassan Murad
En bref, il peut être prématuré de prendre une décision sur les soins en réponse aux premiers résultats.
Pourquoi cela arrive-t-il?
Les chercheurs ont commencé leur étude avec un certain nombre de théories expliquant pourquoi l'effet Proteus existe. Certaines variables qui pourraient jouer un rôle incluent la taille de l'étude (peut-être que les essais ultérieurs ont impliqué plus de sujets), la durée de l'étude (peut-être que les essais antérieurs étaient de durée plus courte) et la population de l'étude (une différence entre les patients hospitalisés et les patients externes, pour exemple).
Un autre facteur qui pourrait jouer un rôle est le financement. Si les chercheurs travaillent pour une entreprise qui fabrique le médicament qu'ils testent, il pourrait y avoir une incitation à recueillir des résultats positifs. De même, une étude peut être arrêtée prématurément pour produire des résultats plus favorables.
Lorsque l'analyse a examiné chacune des variables ci-dessus (et bien d'autres), elle n'a trouvé aucun effet statistiquement significatif dans tous les essais. Mais dans chaque cas individuel, un ou plusieurs de ces facteurs pourraient être responsables de l'effet.
Il semble qu'il n'y ait pas de réponse unique. Les auteurs écrivent: «[A] t moins pour l'instant, l'effet Proteus est imprévisible.»
Cela ne rend pas les résultats des premiers essais cliniques inutiles ou inutiles. En ce qui concerne MNT sont inquiets, ils valent toujours la peine d'être signalés. Le Dr Murad ne veut pas que ses conclusions soient considérées comme négatives.
En fait, explique-t-il, «certaines personnes peuvent penser que c'est un message anti-innovation. Au contraire, nous accueillons les nouveaux traitements. Nous voulons simplement que les gens sachent que les avantages constatés dans la pratique réelle, lorsque les traitements sont administrés à des personnes souffrant de diverses comorbidités et dans différents contextes, peuvent être inférieurs à ceux observés dans les premiers essais cliniques.
Le message à retenir est simple: prenez les premiers résultats avec une pincée de sel. Ce n'est pas que les premiers essais ne soient pas pertinents - loin de là. Ils sont une partie nécessaire du voyage de la théorie à la pratique. C'est le poids que nous accordons aux conclusions qui pourraient devoir être peaufinées.
Ici à MNT, nous ne sommes pas encore tout à fait prêts à raccrocher nos claviers.
